Francesco Del Deo, in qualità di Presidente Ancim (Associazione Nazionale Comuni Isole Minori) ha inoltrato al Ministero della Salute, all’AIFA e al Consiglio Superiore di Sanità una attenta lettera richiedendo l’ampliamento della platea per il trattamento SMA1 con terapia genica “Zolgensma”.
Alla nota ha risposto l’AIFA dichiarandosi pronta ad intervenire e incentivare una rapida e proficua interlocuzione tra le parti.
“La nota inoltrata dal direttore dell’Agenzia Italiana del Farmaco, dott. Nicola Magrini, rappresenta un ottimo passo avanti verso una soluzione della problematica che tocca molte famiglie, come quella del piccolo Leonardo Bailey, la cui storia è purtroppo nota a molti. Ringrazio l’AIFA per l’interesse e continueremo a monitorare la situazione per il bene di tutti.”
L’atrofia muscolare spinale (Sma) è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La Sma colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile. I bambini nati con la più severa forma di SMA (tipo 1), chiamata anche malattia di Werdnig-Hoffmann, non sono in grado di sedere senza supporto e non sollevano la testa.
Zolgensma è una terapia genica somministrata un’unica volta nella vita del paziente, trasformativa e altamente innovativa per una malattia genetica devastante e progressiva