Milano, 12 nov. (Adnkronos Salute) – La speranza di “una svolta decisiva” per i malati di mieloma multiplo “plurirefrattari”, quelli che hanno già ricevuto diversi trattamenti e che non rispondono più alle cure. Allungare la sopravvivenza di questi pazienti è la promessa di belantamab mafodotin, un farmaco anti-Bcma (antigene di maturazione delle cellule B) approvato nell’Unione europea “come monoterapia per il trattamento della malattia in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno 4 terapie precedenti – spiega una nota – la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-Cd38, e che hanno dimostrato la progressione della malattia durante l’ultima terapia”. Sono “circa 200 ogni anno” i pazienti che in Italia potrebbero beneficiare del nuovo farmaco, la cui produzione avverrà per tutto il mondo nello stabilimento Gsk di Parma.
Belantamab mafodotin, si legge nella nota, è “la prima terapia anti-Bcma a essere stata approvata da un’autorità regolatoria a livello mondiale. Ha avuto il primo parere positivo questa estate dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense, che ne ha concesso l’approvazione accelerata. Quasi in contemporanea, il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (Chmp)” dell’Agenzia europea del farmaco Ema “ha espresso parere favorevole per l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco” da parte dell’ente regolatorio Ue.
Il via libera europeo rappresenta “una buona notizia per i pazienti affetti da mieloma multiplo – commenta Elena Zamagni, ricercatrice all’Istituto di Ematologia ‘L. e A. Seragnoli’ dell’università degli Studi-Policlinico Sant’Orsola-Malpighi di Bologna – Anche per coloro che si trovano in una fase avanzata di malattia e che hanno fallito le principali classi di farmaci usati nelle prime linee di terapia, oggi c’è una nuova molecola, che fa parte dell’immunoterapia. Si tratta di un anticorpo monoclonale immuno-coniugato contro il Bcma. E’ di facile uso nella pratica clinica quotidiana, può essere usato a tutte le età e può re-indurre delle risposte di elevata qualità. E’ difficile pensare a una guarigione in questa fase di malattia, ma ci sono oggi degli studi clinici che impiegano il farmaco in fase più precoce e che potrebbero portare una risposta più profonda e duratura”. Il paziente con mieloma multiplo recidivato/refrattario, quale indicazione di belantamab mafodotin, è infatti “solo il primo step di tutta una serie successiva di indicazioni in cui il farmaco è attualmente in studio”, si precisa nella nota.
Il mieloma multiplo ha una incidenza di 8 casi per 100mila abitanti/anno. In Italia si calcola che vi siano più di 5mila nuovi casi ogni anno, con gli uomini più colpiti delle donne. Pur essendo un tumore dell’età avanzata (in genere si manifesta sopra i 70 anni), può insorgere in soggetti molto più giovani. La patologia è caratterizzata da recidive dopo un periodo variabile di remissione. Per i pazienti che non reagiscono alle terapie, l’aspettativa di vita è di pochi mesi. Ed è proprio per questo gruppo di malati che “belantamab mafodotin rappresenta un importante aiuto per cercare di fermare la progressione del mieloma – prosegue la nota – in quanto agisce con un meccanismo completamente nuovo”.
L’approvazione del farmaco da parte dell’Ema si basa sui dati dello studio Dreamm-2, inclusi i risultati di follow-up a 13 mesi. Questi dati hanno dimostrato che “il trattamento con belantamab mafodotin in monoterapia, somministrato nella dose di 2,5 mg/kg ogni 3 settimane, ha consentito di ottenere un tasso di risposta globale del 32%. La durata mediana della risposta è stata di 11 mesi e la mediana della sopravvivenza globale è stata di 13,7 mesi, che rappresenta circa il triplo di quanto atteso per questa fascia di pazienti. Il profilo di sicurezza e tollerabilità era coerente con i dati precedentemente riportati sul farmaco. Gli eventi avversi di interesse più comunemente riportati nel braccio 2,5 mg/kg (maggiori o uguali al 20%) sono stati disturbi oculari (occhi secchi, disturbi della visione e cheratopatia), per cui è richiesto un monitoraggio oculistico durante questa terapia”.